Il presente forum è stato realizzato con il contributo non condizionante di Alnylam Italy Srl
Quando la ricerca apre prospettive di diagnosi e cura fino a poco tempo fa impensabili. Parliamo della cosiddetta interferenza dell’RNA, un meccanismo naturale di silenziamento/espressione dei geni che ad oggi rappresenta un campo di studio di enorme potenzialità, tra l’altro, nella “progettazione” e sviluppo di nuovi farmaci.
Anche se probabilmente si tratta di tematiche ancora di nicchia, apparentemente non connesse in maniera diretta con la pratica clinica di molti medici, pensiamo tuttavia che non si possano ignorare i vantaggi di una metodica che forse renderà il futuro di molte malattie più vicino alla nostra quotidianità professionale.
Per fare il punto sulla interferenza dell’RNA abbiamo chiesto il contributo ad alcuni Colleghi che bene conoscono la materia e che si occupano di patologie che, seppure non frequentissime, presentano una gestione clinica-terapeutica estremamente complessa, l’Amiloidosi da transtiretina, l’Iperossaluria primitiva e le Porfirie epatiche acute.
Se la lettura di questi articoli susciterà curiosità, domande e richieste di delucidazioni, la Rivista ben volentieri se ne farà carico.
